罕见病是指患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病。由于患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注罕见病治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。每一种孤儿药的背后都牵动着那些痛苦家庭的神经。

  戚英和记者都是在2013年认识老孟的。那一年,年近60岁的他第一次打进媒体的热线,用低沉的声音诉说了女儿小丁(化名)患罕见病艰难求医的过程。

  “等我们老了,她怎么办?”“等你们老了,你们怎么办?”父女间的对话,戳痛人心。那一年,戚英作为杭州市卫计委挂职干部,第一次走进老孟家,从此一个牵挂落在她心头。

  5年来,老孟一直和我们保持联系,话题也一直没变:“孤儿药”,买药难,用药贵。这种牵挂也成了一种习惯。前一阵记者正在想不知道他和小丁怎么样了,电话就来了。老孟很激动,“终于在杭州买到药了,还入了医保。同时,还恳请你,帮我感谢一下戚书记。”

  “孤儿药”终于在杭州落地,小丁还是第一例用医保买到该药的患者!这下,终于可以放心了。

  两种救命药都退出内地市场

  2006年,刚大学毕业的小丁突然手不能动了,之后被确诊为多发性硬化症。

  所谓“多发”是指病灶多发,患者的视神经、大脑白质内、小脑、脑干、脊髓等均可出现病灶;“硬化”是指颅内病变部位出现脱髓鞘性胶质硬化斑。神经脱髓鞘就像电线脱掉了胶皮,裸露的铜丝不能正常导电,病变的神经也会发生传导功能障碍,患者会出现手不能动,走路摇晃,视力模糊,小便失禁等症状,甚至瘫痪在床。

  确诊后,小丁开始用利比注射液(一种干扰素)治疗。“750元一针,隔天注射一次。”老孟说,这种干扰素不仅价格昂贵,不入医保,而且还很难买到。在2013年专利到期后,“利比”退出中国市场。同年7月,主治医生给小丁推荐了另一种药倍泰龙,850元一针,也不入医保。

  因为药费昂贵,厂家采用与中国慈善总会合作的方式,向患者赠药,以降低购药成本。

  根据中国慈善总会倍泰龙患者援助项目信息,自费患者如连续用药3个月取得明显效果且没有新的疾病进展,提交低收入证明等材料就可以申请9个月的药品援助。自2012年4月至2015年12月,倍泰龙项目累计援助患者933人,小丁便是其中一员。

  但是,2016年倍泰龙也退出了中国内地市场,小丁再次陷入“无药可用”的窘境。

  从境外代购每月自费1.3万元

  老孟翻开一个小本子,从2006年至今的每次配药、住院资料,他都收集着,每年整理成一本,叠起来,有厚厚的一叠。他指着上面的红叉叉,“从2016年10月2日起到2017年2月28日,买不到针,断了5个月,她就发病了。你看,红叉叉就是没有注射,划掉了。”

  以前,他还能扶着小丁在小区里走走。停药后,小丁不太下楼了。“视力只剩1/4了,其它都是盲区,在房间里走走,都要撞到门框上。”老孟说,断药期间女儿病情加速发展,走路已经不稳了。更令人揪心的问题在心理,小丁已经有比较严重的自杀倾向。

  一本健康类杂志上刊登了有关抑郁症人群自杀的14个“迹象”,老孟对照女儿的表现逐一画圈,居然有13项符合。有时半夜睡不着,小丁会摸索到老孟床边,说说心里话,“爸爸,做人真没意思。”

  每当听到这样的话,老孟都很难过。“孩子,爸爸妈妈都这把年纪了,还在坚持,你也要有信心,我们一起努力。”

  2017年2月19日至3月2日,小丁因疾病复发住院。出院后,老孟到处打听有没有人去中国香港或者国外,帮忙代购倍泰龙。后来,终于找到一家深圳的“中间商”,每支药约850元,一盒15支,隔天注射一次。加上代购费,一个月要1.3万元左右,全自费。

  对于退休工资只有3000多元的老孟来讲,这是一个天文数字。

入医保后自付仅为过去的十分之一入医保后自付仅为过去的十分之一

  老孟不太喜欢麻烦别人。这么多年来,也就是在利比、倍泰龙退市时,才给戚英和记者主动来电,希望能帮忙打听购买。